Создан самый дорогой препарат в мире

Эффективность и безопасность препарата была подтверждена несколькими исследованиями. В США был одобрен препарат стоимостью 3,5 миллиона долларов за дозу для генной терапии гемофилии В, являющейся редкой формой нарушения свертывания крови.

В разработанном компанией CSL Behring LLC препарате Хемдженикс (Hemgenix) содержатся аденоассоциированные вирусы, доставляющие в клетки правильный вариант гена свертывающего фактора IX. По словам разработчиков, одного внутривенное введение препарата достаточно, чтобы достигнуть терапевтический эффект.

К двум исследованиям привлекли 57 участников мужского пола в возрасте от 18 до 75 лет, которые имели среднюю или тяжелую гемофилию. Результаты экспериментов подтвердили, что препарат эффективен и безопасен.

94% участникам удалось отказаться от регулярных введений фактора IX, а также специалисты рассказали об уменьшении в одном из исследований частоты кровотечений на половину после лечения.

Отметим, что гемофилия является болезнью, из-за которой нарушается свертывание крови. В силу этого даже несущественное ранение провоцирует значительные потери крови. Болезнь появляется из-за мутации в гене, который кодирует фактор свертывания крови IX. Ее диагностируют в одном случае из 40 тысяч, в основном среди представителей мужского пола.